Setmelanotide Prometteur Dans L'obésité Causée Par Des Troubles Génétiques Rares


LAS VEGAS – Le médicament expérimental setmelanotide a été associé à un effet "cliniquement significatif" sur la perte de poids et la faim lors de deux petits essais préliminaires menés chez des patients atteints d'obésité causée par deux types de mutations génétiques rares, rapportés par les chercheurs à la Semaine de l'obésité 2019.

Setmelanotide, un agoniste du récepteur de la mélanocortine-4 (MC4R) conçu pour cibler la voie de la mélanocortine centrale impliquée dans la régulation de la faim, est développé par Rhythm Pharmaceuticals pour traiter les patients obèses résultant du récepteur pro-opiomélanocortine (POMC) ou de la leptine (LEPR) carences. Les essais ont été parrainés par Rhythm Pharmaceuticals.

Les individus porteurs de ces déficiences génétiques ont un poids normal à la naissance mais développent une obésité sévère persistante au bout de quelques mois en raison d'une faim insatiable (hyperphagie).

Peter Kühnen, MD, de l’Université de la Charité, à Berlin, en Allemagne, l’investigateur principal de l’étude de phase 3 sur le déficit obésité avec POMC a rapporté que huit participants sur 10 avaient perdu 10% ou plus de leur poids initial après un an de traitement, ce qui correspondait à l’efficacité principale de l’essai. point final.

Et Erica van den Akker, MD, Ph.D., chercheuse principale de l’étude de phase 3 sur l’état de déficit obésité dans la LEPR, a déclaré aux délégués que cinq des onze patients participant à cet essai répondaient au même critère principal d’efficacité.

Le médicament a également atteint ses critères d’efficacité secondaires et était généralement bien toléré.

"Même si les syndromes, les mutations présentées dans les essais aujourd'hui sont rares", il pourrait s'avérer que des voies similaires pourraient être impliquées dans au moins 10% des cas d'obésité, a déclaré Lee M. Kaplan, MD, PhD, session président et président de la Société américaine de chirurgie métabolique et bariatrique, s’adressant à Medscape Medical News.

"Vous parlez de la possibilité d'entrer dans une approche mécaniste du traitement de l'obésité qui est actuellement centrée sur ces cas extrêmes, mais peut en réalité être assez contributive, dans une moindre mesure mais plus que d'autres médicaments, dans des cas moins rares obésités génétiques ", a suggéré Kaplan, consultant scientifique pour Rhythm Pharmaceuticals.

Forme rare d'obésité, aucun traitement actuel

Kühnen a dit Medscape Medical News qu’il n’existe aucun traitement efficace approuvé pour les patients présentant l’un de ces troubles génétiques.

«Malgré des efforts importants pour contrôler leur poids et leur appétit, tels que les soins de soutien ou les interventions axées sur le mode de vie, les patients (porteurs de ces anomalies génétiques) retrouvent souvent du poids après une période de perte de poids à court terme», a déclaré Kühnen dans un communiqué publié par Rhythm Pharmaceuticals.

Et ces patients ne répondront probablement pas à la chirurgie bariatrique car les voies de signalisation dans le cerveau liées à la faim et à l'appétit seraient toujours affectées même après la chirurgie, a-t-il expliqué..

L'essai chez les patients déficients en POMC a montré que, bien que les réponses soient variables, le setmélanotide "a un impact profond" sur la perte de poids dans certains cas, a-t-il noté.

"C'est le point de départ", selon Kühnen. Les prochaines étapes consistent à "tester d'autres patients présentant un défaut génétique dans cette cascade, puis voyons qui en tirera profit."

Dans la même déclaration, van den Akker, de l’Université Erasmus MC-Sophia Children's Hospital de Rotterdam (Pays-Bas), a indiqué que, dans le cadre de l’essai sur l’obésité par carence en RPR, "deux patients ont présenté une perte de poids d’environ 15%, tandis que deux autres ont présenté une perte supérieure à 20%. % de perte de poids ", ce qui est" sans précédent "dans cette population de patients.

Elle a ajouté que les résultats "suggèrent fortement que le setmélanotide pourrait restaurer la fonction de la voie MC4R et servir de traitement sûr et efficace pour les patients atteints de troubles génétiques rares de l'obésité".

À Medscape Medical NewsElle a précisé que, puisque la littérature médicale ne contenait que des rapports de cas ou des séries de cas, les cliniciens pourraient penser que ce déficit génétique est "très rare, un sur un million".

Mais une étude publiée la semaine dernière par van den Akker et d'autres aux Pays-Bas suggère que la véritable prévalence pourrait être d'environ 1 000 patients en Europe seulement. Il se peut que des cas soient oubliés, car les tests génétiques ne sont pas toujours effectués, a-t-elle expliqué.

Résultats prometteurs chez 21 patients

L'essai de phase 3 chez des patients déficients en POMC a testé le setmélanotide chez 10 patients: quatre adultes (âgés de 19 à 30 ans) et six enfants et adolescents (âgés de 11 à 18 ans).

Après une année de traitement à une dose thérapeutique, les adultes ont présenté une diminution de 22% de leur indice de masse corporelle (IMC) moyen, passant de 43,9 à 34,6 kg / m2 (P = 0,056).

Et les six enfants et adolescents présentaient une diminution de 49% du z-score de l'IMC de 3,35 à 1,73 (P = 0,007).

L'essai de phase 3 chez les patients déficients en LEPR a testé le traitement chez huit adultes (âgés de 19 à 37 ans) et trois enfants et adolescents (âgés de 11 à 18 ans).

Ils avaient un IMC moyen de 48,2 kg / m2 et un poids moyen de 133 kg et un score de "plus de faim" de 7,1 (sur une échelle de 0 à 10, où 10 ont indiqué avoir déjà eu une faim extrême la veille).

Après environ un an de traitement, l'IMC moyen des adultes a diminué de 10,6%, passant de 51,2 à 45,8 kg / m2 (P = .01).

Et les enfants et les adolescents ont présenté une diminution de 13,3% du score z de l'IMC, passant de 3,52 à 3,03 (P = .12).

Dans les deux études, lorsque le traitement a été arrêté au cours d'une période de sevrage de 4 semaines au milieu de l'essai, le poids et la perception des scores de faim par les patients ont rapidement augmenté, puis diminué à la reprise du médicament à l'étude.

Setmelanotide a été bien toléré dans les deux essais, aucun événement cardiovasculaire indésirable lié au médicament ni changement significatif de la pression artérielle ou de la fréquence cardiaque n’ayant été rapporté.

Dans l'essai sur l'obésité par carence en LEPR, un participant a interrompu le traitement en raison d'une hypéréosinophilie légère liée au traitement et un participant est décédé d'une cause non liée au médicament à l'étude.

Soumission de la NDA d'ici l'année prochaine

Le rythme évalue également le setmelanotide chez des patients atteints du syndrome de Bardet-Biedl et du syndrome d'Alström.

La société prévoit de soumettre une nouvelle demande de médicament à la US Food and Drug Administration pour le traitement de l'obésité par déficit en POMC et de l'obésité par déficit en LEPR d'ici la fin de 2019 ou le début de 2020.

Semaine de l'obésité 2019. Présenté le 4 novembre 2019.

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20 nouveaux exemples d'innovation d'expérience client pour B2B



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Les entreprises B2B ne sont généralement pas connues pour être centrées sur le client. Mais une récente poussée pour l'expérience client a placé les clients B2B au centre des décisions stratégiques de nombreuses entreprises. Accenture indique que 90% des dirigeants B2B estiment que l'expérience client est très importante pour la réalisation des priorités stratégiques de leur organisation, et de nombreuses entreprises trouvent des solutions innovantes.

L’innovation en matière d’expérience client revêt de nombreuses formes dans le monde B2B, allant de l’utilisation des nouvelles technologies à la rationalisation des parcours de vente et à l’offre de marketing personnalisé. Voici 20 exemples de la manière dont les entreprises B2B construisent des expériences client innovantes: & nbsp;

Thyssenkrupp

La société d’ascenseurs Thyssenkrupp a récemment commencé à utiliser la VR dans bon nombre de ses showrooms mondiaux afin que les clients puissent réellement faire l'expérience d'un ascenseur ou d'un monte-escalier Thyssenkrupp au lieu de lire un catalogue. Les clients peuvent voir à quoi l'élément ressemblerait et fonctionneraient dans leur espace et mieux comprendre la technologie utilisée pour créer un ascenseur puissant.

Knotel

Knotel conçoit des espaces de travail personnalisés pour les petites entreprises, mais l'installation de clients dans les bureaux était le meilleur moyen d'améliorer l'expérience globale. Knotel a construit un showroom éphémère à New York afin que les clients potentiels puissent se promener dans des espaces de bureau flexibles et collaborer avec des représentants en personne pour concevoir leur espace de travail idéal. & nbsp;

Jamf

Jamf, une entreprise qui aide les petites entreprises à gérer leurs appareils Apple, a créé une communauté appelée Nation Jamf pour permettre aux clients de se connecter avec d’autres professionnels de l’informatique et d’obtenir les dernières nouvelles sur les produits Apple. La communauté encourage les clients à partager leurs idées et à entamer des conversations pour améliorer tous les aspects de leurs activités. Jamf organise même des conférences d'utilisateurs et des événements à travers le pays pour créer une communauté.

Kabbage

Au lieu d’attendre 20 jours pour obtenir un prêt traditionnel à une petite entreprise, Kabbage créé un système entièrement en ligne qui approuve les clients en 10 minutes ou moins. Ce système personnalisable simplifie le processus de prêt et élimine en grande partie les problèmes liés au financement d’une petite entreprise. & Nbsp;

Coca Cola

Un problème majeur pour les clients B2B Coca-Cola était de visualiser l’aspect des distributeurs automatiques ou des glacières dans leur espace. Coca-Cola s’est tourné vers les AR pour que les clients puissent voir comment chaque type de affichage de boisson regarderait et s'adapter dans leur magasin. Le fait de savoir exactement comment la conception fonctionne dans l'espace aide les clients à être plus confiants dans leurs achats. & Nbsp;

Nationwide

La compagnie d’assurance Nationwide dirige un département appelé Bureau de la défense des clients aider les clients B2B à mieux comprendre leurs politiques et leurs paiements. Au lieu de laisser les clients dans l'ignorance pendant le processus d'assurance souvent compliqué, Nationwide défend les intérêts de ses clients et collecte des données pour s'améliorer continuellement.

Hubspot

Les clients Hubspot sont reconnus et accueillis immédiatement sur le site Web avec un chatbot appelé HubBot. Le bot pose quelques questions de base pour comprendre le client et obtenir le bon agent humain pour se connecter. HubBot peut répondre aux questions et rationaliser une grande partie de l'expérience globale. & Nbsp;

Bell Canada

Entreprise de communications interentreprises Bell Canada trouve de manière proactive des moyens de résoudre les problèmes des clients en identifiant les questions ou problèmes communs. Lorsque l'entreprise constate une tendance chez les clients qui appellent pour une question donnée, elle crée des solutions en libre-service, telles que des instructions téléphoniques ou des instructions par courrier électronique, pour les aider à résoudre le problème sans avoir à appeler la société. & Nbsp;

Cisco

Voir un article dans un catalogue est une chose, mais en faire l’expérience en est une autre. Cisco a utilisé les technologies AR et VR pour créer un catalogue de produits interactif les clients peuvent accéder partout dans le monde. La technologie permet aux clients de voir les produits en 3D et de les imaginer dans leur entreprise avant de procéder à l'achat.

Paycor

Outre ses produits de solutions de paie, Paycor gère également un Centre d'excellence RH servir de ressource pour toutes les questions relatives aux ressources humaines. La société recueille des données auprès de 30 000 professionnels des ressources humaines et de la finance afin de proposer à ses clients de véritables plans d’action pour réussir dans tous les domaines de leurs activités.

Hexagone

Pour établir une relation transparente avec les clients, la société de solutions informatiques industrielles Hexagon a créé un Version AR de son rapport annuel. Les clients et les actionnaires peuvent voir une démonstration virtuelle des produits dans le rapport sur leur smartphone pour voir toutes les fonctionnalités et obtenir des mises à jour authentiques de la société. & Nbsp;

RapidMiner

La société de technologie B2B RapidMiner aide ses clients à se rendre là où ils doivent aller rapidement avec un chatbot en ligne appelé MarlaBot. La première question simple, qui consiste à demander aux clients ce qui les a amenés à RapidMiner, les oriente dans la bonne direction pour répondre automatiquement aux questions ou les connecter à un représentant commercial sans perdre de temps.

Sodexo

La société de services de gestion Sodexo a créé un show-room commercial pop-up à Paris afin que ses clients puissent vraiment découvrir sa gamme d’articles de restauration. L'entreprise s'est associée à un restaurant local afin que les clients puissent voir les articles en action avant de faire un achat.

ServiceMax

Le fabricant de logiciels de gestion ServiceMax sait que ses produits sont utilisés par une grande variété d’industries, chacune ayant ses propres besoins et applications. Pour créer une expérience plus personnalisée, la société utilise technologie d'apprentissage automatique pour découvrir rapidement le but d’un visiteur du site Web et prédire son voyage le plus enrichissant. Au lieu d'avoir à trier des dizaines de produits qui ne s'appliquent pas à eux, les clients sont automatiquement redirigés vers des pages personnalisées correspondant à leur type de travail, ce qui crée un parcours d'achat plus pratique.

fidélité

Le simple fait de suggérer les prochaines étapes garantit aux clients B2B d’obtenir toute l’aide dont ils ont besoin. Lorsqu'un client Fidelity change d'adresse, par exemple, la liste automatique des prochaines étapes suggérées recommander au client de commander de nouveaux chèques ou de modifier son assurance. La liste proactive aide les clients à rester au courant de tout et à prévenir les problèmes futurs.

Ingersoll Rand

Le secteur B2B HVAC utilise AI pour segmenter les clients basé sur l'industrie et l'emplacement. Des données en temps réel alertent l'entreprise des changements météorologiques et climatiques, lui permettant ainsi de résoudre les problèmes dans les zones touchées par les tempêtes ou les intempéries. En proposant une expérience automatique et personnalisée à chaque client, vous réduirez une grande partie du stress lié à la gestion d’une entreprise.

VMWare

Pour s’imposer comme un leader du secteur et fournir des ressources à ses clients, la société d’infrastructure cloud VMWare produit de grandes quantités de contenu sur des blogs et des guides de l’utilisateur. Pour garantir que le contenu est exact et opportun, la société utilise un Éditeur alimenté par l'IA. L’éditeur trie également le contenu pour recommander plus précisément les bons articles à chaque client.

Motorex

La compagnie pétrolière Motorex a créé un Visite d'usine interactive à moteur AR mettre en évidence les aspects uniques de son produit. Lorsque les clients B2B visitaient les lieux, ils pouvaient s’arrêter pour accéder à du contenu AR caché avec leur téléphone. La tournée axée sur la technologie a ajouté de la transparence à la société et a montré en quoi elle se différenciait de la concurrence.

Qumolo

La société de stockage de données Qumolo gère un portail appelé Soins Qumolo cela donne aux clients un accès rapide à des ressources en libre-service et une communauté pour partager les meilleures pratiques et collaborer. Le portail permet aux clients de prendre en main leur propre expérience et de tirer le meilleur parti possible du produit. & Nbsp;

Mack

Les clients B2B ne veulent pas être poussés dans une grande vente avant d’être prêts. Le camionneur Mack utilise donc AI pour entretenir des relations jusqu’à ce que les clients soient sur le point d’acheter. La société suit l'activité des clients potentiels sur le site Web et n'envoie leurs informations à un revendeur local que lorsque ces derniers ont atteint certains indicateurs de performance clés. Ce déménagement aide les vendeurs à comprendre que leurs pistes sont sérieuses et empêche les clients de perdre du temps avant d’être prêts.

Ces 20 entreprises démontrent le besoin constant d’établir de solides relations clients B2B et de proposer des solutions innovantes et pratiques. & Nbsp;

Blake Morgan est une futuriste de l'expérience client et l'auteur de deux livres, dont son nouveau livre The Customer Of The Future. Apprenez-en plus en vous inscrivant à son bulletin hebdomadaire ici.

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Les entreprises B2B ne sont généralement pas connues pour être centrées sur le client. Mais une récente poussée pour l'expérience client a placé les clients B2B au centre des décisions stratégiques de nombreuses entreprises. Selon Accenture, 90% des dirigeants B2B estiment que l’expérience client est très importante pour la réalisation des priorités stratégiques de leur entreprise, et de nombreuses entreprises trouvent des solutions innovantes.

L’innovation en matière d’expérience client revêt de nombreuses formes dans le monde B2B, allant de l’utilisation des nouvelles technologies à la rationalisation des parcours de vente et à l’offre de marketing personnalisé. Voici 20 exemples de la manière dont les entreprises B2B construisent des expériences client innovantes.

Thyssenkrupp

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Knotel

Knotel conçoit des espaces de travail personnalisés pour les petites entreprises, mais l'installation de clients dans les bureaux était le meilleur moyen d'améliorer l'expérience globale. Knotel a construit un show-room éphémère à New York pour permettre aux clients potentiels de traverser des espaces de bureau flexibles et de travailler avec des représentants en personne pour concevoir leur espace de travail idéal.

Jamf

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Kabbage

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Coca Cola

Un problème majeur pour les clients B2B Coca-Cola était de visualiser l’aspect des distributeurs automatiques ou des glacières dans leur espace. Coca-Cola a fait appel à AR pour que les clients puissent voir à quoi ressemblerait chaque type de présentoir de boissons dans leur magasin. Être capable de voir exactement comment la conception fonctionne dans l'espace aide les clients à être plus confiants dans leurs achats.

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Hubspot

Les clients Hubspot sont reconnus et accueillis immédiatement sur le site Web avec un chatbot appelé HubBot. Le bot pose quelques questions de base pour comprendre le client et obtenir le bon agent humain pour se connecter. HubBot peut répondre aux questions et rationaliser une grande partie de l'expérience globale.

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Cisco

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Paycor

Outre ses produits de solutions de paie, Paycor gère également un centre d’excellence en ressources humaines qui sert de ressource pour toutes les questions relatives aux ressources humaines. La société recueille des données auprès de 30 000 professionnels des ressources humaines et de la finance afin de proposer à ses clients de véritables plans d’action pour réussir dans tous les domaines de leurs activités.

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VMWare

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Motorex

La compagnie pétrolière Motorex a créé une visite interactive d’usine à moteur AR pour mettre en valeur les aspects uniques de son produit. Lorsque les clients B2B visitaient les lieux, ils pouvaient s’arrêter pour accéder à du contenu AR caché avec leur téléphone. La tournée axée sur la technologie a ajouté de la transparence à la société et a montré en quoi elle se différenciait de la concurrence.

Qumolo

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Mack

Les clients B2B ne veulent pas être poussés dans une grande vente avant d’être prêts. Le camionneur Mack utilise donc AI pour entretenir des relations jusqu’à ce que les clients soient sur le point d’acheter. La société suit l'activité des clients potentiels sur le site Web et n'envoie leurs informations à un revendeur local que lorsque ces derniers ont atteint certains indicateurs de performance clés. Ce déménagement aide les vendeurs à comprendre que leurs pistes sont sérieuses et empêche les clients de perdre du temps avant d’être prêts.

Ces 20 entreprises démontrent le besoin constant d’établir de solides relations clients B2B et de proposer des solutions innovantes et pratiques.

Blake Morgan est une futuriste de l'expérience client et l'auteur de deux livres, dont son nouveau livre The Customer Of The Future. Apprenez-en plus en vous inscrivant à son bulletin hebdomadaire ici.